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《Citeline：2024年Q2基因、细胞和RNA疗法概况报告（38页）.pdf》由会员分享，可在线阅读，更多相关《Citeline：2024年Q2基因、细胞和RNA疗法概况报告（38页）.pdf（38页珍藏版）》请在本站上搜索。 1、基因、细胞和 RNA 疗法概况报告2024 年第二季度数据报告2024 年 7 月22024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。目录引言 032024 年第二季度关键要点 042024 年第二季度关键亮点 05管线概述 13基因疗法管线 14非基因修饰细胞疗法管线 20RNA 疗法管线 24交易概述 29初创公司融资 31即将发生的催化事件 33附录 3432024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。引言尽管存在着一些挑战，2024 年第二季度概况报告显示该领域仍以持续增长和发展为主旋律。第二季度获批的主要2、疗法包括美国的两款新 RNA 疗法：一款是治疗骨髓增生异常综合征的 Rytelo，另一款是用于预防 RSV（呼吸道合胞病毒）感染的 mRESVIA。然而，本季度未有任何新基因或细胞疗法获批。管线规模仍然保持稳健，此类治疗模式共有 4047 款疗法正在开发中。基因疗法（包括基因修饰细胞疗法）所占份额最大，为 51%，其次是 RNA 疗法，为 27%，非基因修饰细胞疗法为 22%。肿瘤学和罕见病仍然是首要的关注领域，基因和细胞疗法尤其如此。对于 RNA 疗法，罕见病排在目标疾病的首位，其次是抗感染类适应症。我们注意到交易和融资活动中出现了一定的下滑。第二季度交易总数较第一季度下降 20%，为 103、0 笔，主要受融资交易下降 39%的影响。尽管六笔交易的融资总额略有增加，达 2.663 亿美元，但早期（种子轮和 A 轮）融资额有所下降。总之，尽管先进疗法领域面临一定的短期挑战，特别是在融资方面，但临床管线仍然保持强劲并呈现多样化。RNA 领域疗法持续获批，各种治疗模式持续开发，这表明重要的未满足医疗需求有望得到解决。David Barrett,法学博士，美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)首席执行官42024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告2024 年第二季度要点总结2024 年第二季度新获批疗法主要集中在4、 RNA 领域肿瘤学和罕见病继续处于细胞和基因疗法开发的前沿受融资大幅减少的影响，从事先进分子疗法开发的公司的交易量出现下滑 两款新 RNA 疗法在美国获批：一款是 Rytelo(imetelstat)，该药物为寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于治疗骨髓增生异常综合征，另一款是 mRNA 疫苗 mRESVIA，用于预防呼吸道合胞病毒(RSV)感染。第二季度未见新基因疗法或细胞疗法获批 与前几个季度情况一致，细胞（非基因修饰）和基因（包括基因修饰细胞疗法）疗法项目最大的两个目标适应症群仍是肿瘤学与罕见病 在罕见病领域，基因疗法开发更侧重于肿瘤罕见病，而细胞疗法开发则侧重于非肿瘤适应症 2024 年第二季5、度共完成 100 笔交易，较 2024 年第一季度下降 20%，较 2023 年同期下降 15%尽管联盟和收购交易量大幅增长，但 2024 年第二季度的融资却下降了 39%，为 52 笔交易 2024 年第二季度种子轮和 A 轮融资小幅增长 11%，达 2.663 亿美元，但交易活动持续下降，此类融资由 2024 年第一季度的 8 笔降为 2024 年二季度的 6 笔52024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告在全球范围内，用于临床的药物：获批的基因、细胞和 RNA 疗法截至 2024 年第二季度获批的基因疗法产品6、名称通用名首次获批年份疾病获批地点原研公司Gendicine重组 p53 基因2004头颈癌中国深圳市赛百诺基因技术有限公司OncorineE1B/E3 缺陷型腺病毒2005头颈癌；鼻咽癌中国上海复宏汉霖生物制药有限公司Rexin-Gcyclin-G1 基因突变型 2006实体瘤菲律宾Epeius Biotechnologies新生血管血管内皮生长因子基因2011周围血管疾病；肢体缺血俄罗斯联邦、乌克兰Human Stem Cells InstituteImlygictalimogene laherparepvec2015黑色素瘤美国、欧盟、英国、澳大利亚安进(Amgen)Strimvelis7、自体 CD34+富集细胞2016腺苷脱氨酶缺乏症欧盟、英国Orchard Therapeutics2024 年第二季度主要亮点数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月基因疗法RNA 疗法胞疗法（非基因修饰）52%25%23%31 款基因疗法获批（包括基因修饰细胞疗法）30 款 RNA 疗法获批-Geron 开发的寡核苷酸端粒酶抑制剂 Rytelo 在美国获批，用于治疗骨髓增生异常综合征-由莫德纳(Moderna)开发的呼吸道合胞病毒 (RSV)mRNA 疫苗 mRESVIA 在美国获批 68 款获非基因修饰细胞疗法获批62024 年 7 月版权所有 2028、4 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告产品名称通用名首次获批年份疾病获批地点原研公司Kymriahtisagenlecleucel-t2017急性淋巴细胞白血病；弥漫性大 B 细胞淋巴瘤；滤泡性淋巴瘤美国、欧盟、英国、日本、澳大利亚、加拿大、韩国、瑞士诺华(Novartis)Luxturnavoretigene neparvovec2017Leber 先天性黑矇；视网膜色素变性美国、欧盟、英国、澳大利亚、加拿大、韩国、日本Spark Therapeutics（罗氏）Yescarta苯乙二醇2017弥漫性大 B 细胞淋巴瘤；非霍奇金淋巴瘤；滤泡性淋9、巴瘤美国、欧盟、英国、日本、加拿大、中国、澳大利亚Kite Pharma（吉利德）Collategene*beperminogene perplasmid2019重症肢体缺血日本AnGesZolgensmaonasemnogene abeparvovec2019脊髓性肌萎缩美国、欧盟、英国、日本、澳大利亚、加拿大、巴西、以色列、中国台湾、韩国诺华(Novartis)Zynteglobetibeglogene autotemcel2019输血依赖性 地中海贫血美国蓝鸟生物(Bluebird Bio)Tecartusbrexucabtagene autoleucel2020套细胞淋巴瘤；急性淋巴细10、胞白血病美国、欧盟、英国、澳大利亚、加拿大Kite Pharma（吉利德）Libmeldyatidarsagene autotemcel2020异染性脑白质退化症欧盟、英国、瑞士、美国Orchard TherapeuticsBreyanzilisocabtagene maraleucel2021弥漫性大 B 细胞淋巴瘤；滤泡性淋巴瘤；慢性淋巴细胞白血病；套细胞淋巴瘤美国、日本、欧盟、瑞士、英国、加拿大新基制药(Celgene)百时美施贵宝Abecmaidecabtagene vicleucel2021多发性骨髓瘤美国、加拿大、欧盟、英国、日本、以色列、瑞士蓝鸟生物(Bluebird Bio)R11、elma-celrelmacabtagene autoleucel2021滤泡性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤；滤泡性淋巴瘤中国JW TherapeuticsSkysonaelivaldogene autotemcel2021早期脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)美国蓝鸟生物(Bluebird Bio)*AnGes 已撤回 2023 年 5 月所提交的申请，该申请请求在日本完全批准 Collategene 用于治疗严重周围血管疾病患者Delytactteserpaturev2021恶性胶质瘤日本第一三共株式会社(Daiichi Sankyo)72024 年 7 月版权所有 2024 Citelin12、e-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告产品名称通用名首次获批年份疾病获批地点原研公司Carvykticiltacabtagene autoleucel2022多发性骨髓瘤美国、欧盟、英国、日本、澳大利亚、加拿大传奇生物科技(Legend Biotech)Upstazaeladocagene exuparvovec2022芳香族 L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症欧盟、英国PTC TherapeuticsRoctavianvaloctocogene roxaparvovec2022血友病 A欧盟、美国BioMarinHemgenixetranacogene deza13、parvovec 2022血友病 B美国、欧盟、英国、加拿大、瑞士uniQureAdstiladrinnadofaragene firadenovec2022膀胱癌美国默沙东(Merck&Co.)Elevidysdelandistrogene moxeparvovec2023杜氏肌营养不良美国Sarepta TherapeuticsVyjuvekberemagene geperpavec2023营养不良性大疱性表皮松解症美国Krystal BiotechFucasoequecabtagene autoleucel2023多发性骨髓瘤中国南京驯鹿生物技术有限公司Casgevyexagamglog14、ene autotemcel2023镰状细胞贫血；地中海贫血美国、英国、巴林、沙特阿拉伯、欧盟CRISPR Therapeuticsinaticabtagene autoleucelinaticabtagene autoleucel2023急性淋巴细胞白血病中国Juventas Cell TherapyLyfgenialovotibeglogene autotemcel2023镰状细胞贫血美国蓝鸟生物(Bluebird Bio)zevorcabtagene autoleucelzevorcabtagene autoleucel2024复发或难治性多发性骨髓瘤中国CARsgen Therapeu15、ticsBeqvezfidanacogene elaparvovec2024血友病 B加拿大、美国辉瑞(Pfizer)数据来源：Pharmaprojects|Citeline,2024 年 7 月；新闻稿，AnGes,2024 年 6 月 24 日82024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告产品名称通用名首次获批年份疾病获批地点*原研公司Kynamromipomersen sodium2013纯合子家族性高胆固醇血症美国、墨西哥、阿根廷、韩国Ionis PharmaceuticalsExondys 51etepli16、rsen2016杜氏肌营养不良美国Sarepta TherapeuticsSpinrazanusinersen2016脊髓性肌肉萎缩美国、欧盟、英国、加拿大、日本、巴西、瑞士、澳大利亚、韩国、中国、阿根廷、哥伦比亚、中国台湾、土耳其、中国香港、以色列Ionis PharmaceuticalsAmpligenrintatolimod2016慢性疲劳综合征阿根廷AIM ImmunoTechTegsediinotersen2018遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性欧盟、英国、加拿大、美国、巴西Ionis PharmaceuticalsOnpattropatisiran2018遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变17、性美国、欧盟、英国、日本、加拿大、瑞士、巴西、中国台湾、以色列、土耳其、澳大利亚AlnylamVyondys 53golodirsen2019杜氏肌营养不良美国Sarepta TherapeuticsWaylivravolanesorsen2019高甘油三酯血症；脂蛋白脂酶缺乏症欧盟、英国、巴西、加拿大Ionis PharmaceuticalsComirnatytozinameran2020感染、冠状病毒、预防新冠病毒感染英国、巴林、以色列、加拿大、美国、卢旺达、塞尔维亚、阿拉伯联合酋长国、澳门、中国台湾、墨西哥、科威特、新加坡、沙特阿拉伯、智利、瑞士、欧盟、加纳、哥伦比亚、菲律宾、印度尼西亚18、、澳大利亚、中国香港、秘鲁、韩国、新西兰、日本、巴西、斯里兰卡、越南、南非、泰国、阿曼、埃及、马来西亚百欧恩泰(BioNTech)截至 2024 年第二季度获批的 RNA 疗法92024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告产品名称通用名首次获批年份疾病获批地点*原研公司莫德纳 COVID-19疫苗COVID-19 疫苗，莫德纳2020感染、冠状病毒、预防新冠病毒感染美国、加拿大、以色列、欧盟、瑞士、新加坡、卡塔尔、越南、英国、菲律宾、泰国、日本、韩国、文莱、巴拉圭、中国台湾、博茨瓦纳、印度、印度尼西亚、沙特阿拉伯、墨19、西哥、澳大利亚、尼日利亚、哥伦比亚莫德纳Givlaarigivosiran2020卟啉症美国、欧盟、英国、加拿大、瑞士、巴西、以色列、日本AlnylamOxlumolumasiran2020高草酸尿症欧盟、英国、美国、巴西AlnylamViltepsoviltolarsen2020杜氏肌营养不良美国、日本NS PharmaLeqvioinclisiran2020动脉粥样硬化；杂合子家族性高胆固醇血症；高胆固醇血症欧盟、英国、澳大利亚、加拿大、以色列、美国、沙特阿拉伯、日本、中国AlnylamAmondys 45casimersen2021杜氏肌营养不良美国Sarepta Therapeutic20、sNulibryfosdenopterin2021钼辅因子缺乏症美国、欧盟、英国、以色列OrphatecGennova COVID-19 疫苗COVID-19疫苗，Gennova Biopharmaceuticals2022感染、冠状病毒、预防新冠病毒感染印度Gennova BiopharmaceuticalsAmvuttravutrisiran2022遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性美国、欧盟、英国Alnylam莫德纳 Spikevax 二价原始株/奥密克戎株疫苗COVID-19 二价原始株/奥密克戎株疫苗，莫德纳2022感染、冠状病毒、预防新冠病毒感染英国、加拿大、中国台湾、瑞士、日本、欧盟21、、澳大利亚、韩国、新加坡、美国莫德纳ARCoVCOVID-19 疫苗，苏州艾博生物科技有限公司2022感染、冠状病毒、预防新冠病毒感染印度尼西亚苏州艾博生物科技有限公司102024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告产品名称通用名首次获批年份疾病获批地点*原研公司辉瑞和百欧恩泰针对奥密克戎 BA.4/BA.5 的二价加强疫苗针对奥密克戎 BA.4/BA.5 的二价加强疫苗2022感染、冠状病毒、预防新冠病毒感染美国、英国百欧恩泰CSPC Pharmaceutical COVID-19 疫苗COVID-19 疫苗，石药22、集团有限公司2023感染、冠状病毒、预防新冠病毒感染中国石药集团有限公司Sinocelltech COVID-19 疫苗COVID-19阿尔法株/贝塔株/德尔塔株/奥密克戎株变异 S-三聚体四价重组蛋白疫苗2023感染、冠状病毒、预防新冠病毒感染中国、阿联酋、美国神州细胞生物技术集团股份公司Qalsodytofersen2023肌萎缩侧索硬化症美国、欧盟Ionis PharmaceuticalsARCT-154COVID-19 mRNA疫苗，Arcturus2023感染、冠状病毒、预防新冠病毒感染日本Arcturus TherapeuticsDaichironaCOVID-19 疫苗，第一三共23、株式会社(Daiichi Sankyo)2023感染、冠状病毒、预防新冠病毒感染日本第一三共株式会社(Daiichi Sankyo)Wainuaeplontersen2023遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性美国Ionis PharmaceuticalsRivflozanedosiran2023高草酸尿症美国Dicerna PharmaceuticalsSYS-6006.32二价COVID-19 mRNA疫苗，石药集团有限公司2023感染、冠状病毒、预防新冠病毒感染中国石药集团有限公司Ryteloimetelstat2024骨髓增生异常综合征美国GeronmRESVIA呼吸道合胞病毒疫苗，莫德纳224、024预防呼吸道合胞病毒感染美国莫德纳*对于 COVID-19 疫苗，包括紧急使用授权和完全批准。请注意，该列表原来包括 molnupiravir；但由于不再认为该药物属于 RNA 疗法的范畴，现已将其删除。数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月2024 年第二季度的主要亮点（值得关注的事件）112024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告药物事件类型适应症分子事件日期RP-L102欧洲上市申请获受理Fanconi 贫血病毒基因疗法2024 年 4 月 2 日LX2006快速通25、道资格Friedreich 共济失调病毒基因疗法2024 年 4 月 16 日AB-1002快速通道资格慢性心力衰竭 射血分数降低（慢性 HFrEF）病毒基因疗法2024 年 4 月 18 日EB-101完整回复函(CRL)大疱性表皮松解症病毒基因疗法2024 年 4 月 22 日DVX101快速通道资格急性髓性白血病(AML)细胞疗法2024 年 4 月 24 日ACDN-01儿科罕见病(RPD)资格认定Stargardt 病（眼科）病毒基因疗法2024 年 4 月 25 日Beqvez批准（美国）血友病 B病毒基因疗法2024 年 4 月 26 日IGNK001孤儿药资格认定（美国）急性髓26、性白血病(AML)细胞疗法2024 年 4 月 30 日TSHA-102再生医学先进疗法(RMAT)资格认定Rett 综合征病毒基因疗法2024 年 5 月 2 日Olezarsen提交 NDA/BLA 申请家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)/脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)反义 RNA 疗法2024 年 5 月 7 日FLT201PRIME 资格认定（欧洲）；再生医学先进疗法(RMAT)资格认定Gaucher 病病毒基因疗法2024 年 5 月 9 日Upstaza优先审评芳香族 L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症 病毒基因疗法2024 年 5 月 14 日WU-CART-007再生医学先进疗27、法(RMAT)资格认定；PRIME 资格认定（欧洲）成人 T 细胞白血病/淋巴瘤(ATL)细胞疗法2024 年 5 月 20 日IGV-001快速通道资格脑癌（恶性胶质瘤；AA 和胶质母细胞瘤(GBM)）反义 RNA 疗法2024 年 5 月 21 日UCART22孤儿药资格认定（欧洲）急性髓性白血病(ALL)细胞疗法2024 年 5 月 24 日RP-A601孤儿药资格认定（欧洲）心血管疾病病毒基因疗法2024 年 5 月 24 日TSC-100再生医学先进疗法(RMAT)资格认定血液癌症细胞疗法2024 年 5 月 29 日SPL84快速通道资格囊性纤维化(CF)反义 RNA 疗法202428、 年 5 月 29 日QALSODY批准（欧洲）肌萎缩性侧索硬化(ALS)反义 RNA 疗法2024 年 5 月 29 日BRT-DA01再生医学先进疗法(RMAT)资格认定帕金森病(PD)细胞疗法2024 年 5 月 30 日BeqvezCHMP（欧洲审评小组）结果（积极意见）血友病 B病毒基因疗法2024 年 5 月 30 日122024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告药物事件类型适应症分子事件日期mRESVIA批准（美国）预防呼吸道合胞病毒感染mRNA 疫苗2024 年 5 月 31 日NGN-401创新许29、可与准入途径(ILAP)（英国）Rett 综合征病毒基因疗法2024 年 6 月 3 日AMT-130再生医学先进疗法(RMAT)资格认定亨廷顿病病毒基因疗法2024 年 6 月 3 日Rytelo批准（美国）骨髓增生异常综合征(MDS)新分子实体(MDS)2024 年 6 月 6 日AGTC-501创新许可与准入途径(ILAP)（英国）；PRIME 资格认定（欧洲）；快速通道资格色素性视网膜炎(RP)（眼科）病毒基因疗法2024 年 6 月 12 日NRTX-1001再生医学先进疗法(RMAT)资格认定部分性/局灶性癫痫发作（癫痫）细胞疗法2024 年 6 月 18 日Fitusiran提交30、申请（中国）；提交 NDA/BLA 申请血友病 A 和 B 一般凝血产品siRNA/RNAi 疗法2024 年 6 月 21 日VX-880再生医学先进疗法(RMAT)资格认定1 型糖尿病细胞疗法2024 年 6 月 21 日Olezarsen优先审评家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)/脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)反义 RNA 疗法2024 年 6 月 25 日CT-0525快速通道资格实体瘤细胞疗法2024 年 6 月 25 日Kresladi完整回复函(CRL)白细胞粘附缺陷-I 型(LAD-I)病毒基因疗法2024 年 6 月 28 日Amtagvi提交 MAA（欧洲）黑色素瘤细胞疗法31、2024 年 6 月 28 日 数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月132024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告管线概述基因、细胞和 RNA 疗法管线数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月基因疗法RNA 疗法细胞疗法（非基因修饰）按类别划分的管道疗法22%51%27%从临床前到预注册共有 4047 款疗法正在开发 共有 2068 款基因疗法（包括 CAR-T 细胞疗法等基因修饰细胞疗法）正在开发，在基因、细胞和 RNA 疗法中占比为32、 51%901 款非转基因细胞疗法正在开发，在基因、细胞和 RNA 疗法中占比为 22%142024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告总体情况2023 年第二季度2023 年第三季度2023 年第四季度2024 年第一季度2024 年第二季度临床前1,5391,5221,5281,4711,436I 期240256270301314II 期260267274282279III 期3030333534预注册67645总计2,0752,0822,1112,0932,068基因疗法管线基因疗法和基因修饰细胞疗法基因疗法管33、线：按季度比较数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月基因修饰疗法管线：体内 VS.体外数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月体内体外 一年多以来，II 期和 III 期候选基因疗法数量首次出现下降，而 I 期基因疗法数量则持续上升 Rocket Pharmaceuticals 已提交了第二款基因疗法 RP-L102 的批准申请。该申请已提交欧洲药品管理局，用于治疗 Fanconi 贫血 目前已进行预注册的疗法：美国-RP-L201(Rocket Pharmaceuticals)-EB-101(Abeona Ther34、apeutics)-afami-cel(Adaptimmune Therapeutics)美国和欧盟-obe-cel(Autolus Therapeutics)欧盟-RP-L102(Rocket Pharmaceuticals)体外基因修饰在管线开发的基因疗法中采用更为广泛 在 2024 年第二季度，42%的基因疗法使用了体内递送技术152024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告数据来源：Cell and Gene Therapy dashboard|Citeline，2024 年 7 月CAR-NKCAR-TTC35、R-T其他CAR-T 疗法细分肿瘤学非肿瘤学28%15%6%51%基因疗法细分：CAR-T 疗法继续在管线中处于主导地位 CAR-T 细胞疗法仍是基因修饰细胞疗法管线中最常用的技术（从临床前到预注册），占比为 51%，其次是“其他”类别，包括一系列不太常用的技术，如 TCR-NK、CAR-M 和 TAC-T，占比为 28%97%的在开发 CAR-T 细胞疗法用于治疗癌症适应症。其余用于治疗非肿瘤适应症，包括硬皮病、HIV/AIDS 以及自身免疫性疾病（未具体说明）基因修饰细胞疗法细分162024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA36、 疗法概况报告10901023214204145106968166623930211452疗法数量处于临床研究中的疗法（不包括临床前开发）445412 3853343022212012751111注：表中的数字仅根据每种疗法针对的管线开发适应症确定 数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月肿瘤学非肿瘤学54%46%基因疗法管线：最常见的靶向治疗领域 无论在总体管线（临床前到预注册）方面，还是临床研究方面（从 I 期到预注册），肿瘤学和罕见病仍是最大的基因疗法开发领域 与非肿瘤学领域的罕见病基因疗法管线开发相比，肿瘤学领域的罕见病基因疗法开发最多，占到 5437、%，这与上一季度非常相似从临床前到预注册的疗法数量疗法数量罕见病抗癌罕见病神经系统感觉器官消化/代谢肌肉骨骼免疫系统不适用/未具体说明血液和凝血心血管抗感染呼吸系统皮肤学泌尿生殖系统（包括性激素）其他激素（不包括性激素）罕见病感觉器官消化/代谢肌肉骨骼心血管皮肤泌尿生殖系统（包括性激素）其他类别172024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告疗法数量92838169645352 38443028242323202016151412注：表中的数字仅根据每种疗法针对的管线开发适应症确定 数据来源：Pharmaprojec38、ts|Citeline，2024 年 7 月基因疗法管线：最常见的目标罕见病 在 1023 款开发的罕见病管线基因疗法中（从临床前到预注册），排名前 10 位的罕见病中有 8 种属于肿瘤类。2022 年、2023 年、2024 年第一季度一直保持这种趋势 在开发基因疗法数量排名五位（与上一季度的排名相同，）的罕见病是：-骨髓瘤-急性髓性白血病-非霍奇金淋巴瘤-B 细胞淋巴瘤-卵巢癌骨髓瘤急性粒细胞性白血病非霍奇金淋巴瘤B 细胞淋巴瘤卵巢癌肝癌胰腺癌胃肠道癌肌萎缩侧索硬化视网膜色素变性杜氏肌营养不良弥漫性大 B 细胞淋巴瘤T 细胞淋巴瘤肾癌头颈癌血友病 A地中海贫血慢性淋巴细胞白血病囊性纤维化骨39、髓增生异常综合征182024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告疗法数量肿瘤学1315631272423222120171615141211111111999疗法数量非肿瘤靶点33121111877666555555444444444444数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月基因疗法管线：最常见的靶点在披露靶点的从临床前试验到预注册的基因疗法中：CD19、B 细胞成熟抗原（BCMA，也称为 TNF 受体超家族成员 17）、CD22 分子仍是三个最常见的肿瘤学适应症靶点。在 240、024 年第二季度，非肿瘤适应症的最常见靶点是 CD19 分子，而凝血因子 VIII 仍排名第二，这与前三个季度的排名相同Cd19 分子TNF 受体超家族成员 17Cd22 分子跨膜 4 域 A1 KRAS 原癌基因，GTP 酶磷脂酰肌醇蛋白聚糖 3claudin 18间皮素erb-b2 受体酪氨酸激酶 2Cd70 分子CD7 分子癌/睾丸抗原 1BCd33 分子程序性细胞死亡蛋白 1CD276 分子C 型凝集素结构域家族 12 成员 A表皮生长因子受体G 蛋白偶联受体 C 类 5 成员 DCD274 分子 细胞表面相关的粘蛋白 1肿瘤蛋白 p53CD19 分子肌营养不良蛋白TNF 受体超家族41、成员 17耳畸蛋白(otoferlin)血红蛋白亚基 CF 跨膜电导调节器frataxin端粒运动神经元存活 1载脂蛋白 EDM1 蛋白激酶颗粒蛋白前体前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型视紫质超氧化物歧化酶 1192024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告按期划分的启动试验数量0510152025303540II/IIIIII/IIIIII其他2023 年第三季度2023 年第四季度2024 年第一季度2024 年第二季度2023 年第三季度：肿瘤学 vs.非肿瘤学2023 年第四季度：肿瘤学 vs.非42、肿瘤学2023 年第一季度：肿瘤学 vs.非肿瘤学2023 年第二季度：肿瘤学 vs.非肿瘤学 肿瘤学非肿瘤学肿瘤学非肿瘤学肿瘤学非肿瘤学肿瘤学非肿瘤学 数据来源：Trialtrove|Citeline，2024 年 7 月基因疗法临床试验活动 自上一季度以来，非肿瘤学适应症的基因疗法试验比例继续增加了 4 个百分点，达到 47%，延续了非肿瘤学基因疗法试验占比上升的趋势 2024 年第二季度启动了 76 项基因疗法试验，较上一季度增加了 25%202024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告非基因修饰细胞疗法管线罕43、见病肿瘤学非肿瘤学注：表中的数字仅根据每种疗法针对的管线开发适应症确定 数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月疗法数量29229013511710976 61 53504944363527154 在开发中的细胞疗法中（从临床前至预注册）：肿瘤学和罕见病仍然是非基因修饰细胞疗法开发的最大领域 在用于治疗罕见病且处于临床前至预注册阶段的非基因修饰细胞疗法中，非肿瘤罕见病的开发疗法占 62%，较前三个季度下降两个百分点非基因修饰细胞疗法管线：最常见的靶向治疗领域抗癌罕见病神经系统消化/代谢肌肉骨骼心血管系统免疫学感觉器官呼吸系统皮肤泌尿生殖系统（包括性激素）血44、液和凝血其他抗感染不适用/未具体说明激素（不包括性激素）212024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告疗法数量106423837373329262423222120202019191616161616 注：表中的数字仅根据每种疗法针对的管线开发适应症确定 数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月在指明适应症的疗法中，帕金森病仍是最常见的目标疾病：帕金森病 骨关节炎 1 型糖尿病非基因修饰细胞疗法管线最常见的目标疾病实体瘤（未具体说明）帕金森病骨关节炎癌症（未具体说明）1 型糖尿45、病急性呼吸窘迫综合征COVID-19 并发症肝癌非小细胞肺癌脑缺血急性髓细胞性白血病脑癌阿尔茨海默病移植物抗宿主病心力衰竭胰腺癌脊髓损伤乳腺癌血液癌（未具体说明）黑色素瘤卵巢癌肝功能障碍（未具体说明）222024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告疗法数量33 26 22 20 19 19 1614 13 13 1211 11 7 7 6 6 5 5 5 5 5 注：表中的数字仅根据每种疗法针对的管线开发适应症确定 数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月在开发中的罕见病疗法当中46、（从临床前到预注册）：排名前三位的肿瘤学适应症是肝癌、急性髓细胞性白血病和胰腺癌 排名前三位的非肿瘤学适应症是急性呼吸窘迫综合征、移植物抗宿主病和脊髓损伤非基因修饰细胞疗法管线最常见的目标罕见病急性呼吸窘迫综合征肝癌急性髓细胞性白血病移植物抗宿主病胰腺癌脊髓损伤卵巢癌骨髓瘤肌萎缩性脊髓侧索硬化胃肠癌骨髓增生异常综合征头颈癌视网膜色素变性非霍奇金淋巴瘤特发性肺纤维化肛瘘肾癌B 细胞淋巴瘤杜氏肌营养不良大疱性表皮松解症亨廷顿病地中海贫血232024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告按期划分的已启动试验数量2023 年第47、三季度2023 年第四季度2024 年第一季度2024 年第二季度024681012141618II/IIIIII/IIIIIIIV 2023 年第三季度：肿瘤学 vs.非肿瘤学2023 年第四季度：肿瘤学 vs.非肿瘤学2024 年第一季度：肿瘤学 vs.非肿瘤学2024 年第二季度：肿瘤学 vs.非肿瘤学 肿瘤学非肿瘤学肿瘤学非肿瘤学肿瘤学非肿瘤学肿瘤学非肿瘤学 数据来源：Trialtrove|Citeline，2024 年 7 月 在 2024 年第二季度，启动了 31 项非基因修饰细胞疗法试验，比上一季度减少了 11 项 在这 31 项试验中，有 52%针对非肿瘤学适应症非基因修饰细胞48、疗法试验活动242024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告RNA 疗法管线数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月050100150200250300350400450500疗法数RNA 干扰反义 RNA 疗法信使 RNA寡核苷酸、非反义 RNA、非 RNAiRNA 疗法管线：最常见的治疗模式 在开发中的 RNA 疗法管线中，信使 RNA(mRNA)和 RNA 干扰(RNAi)仍是研究首选的 RNA 疗法模式2021 年 4 月2021 年 7 月2021 年 10 月202249、 年 1 月2022 年 4 月2022 年 7 月2022 年 10 月2023 年 1 月2023 年 4 月2023 年 7 月2023 年 10 月2024 年 1 月2024 年 4 月2024 年 7 月252024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告RNAi 疗法临床前临床26%74%反义 RNA 疗法临床前临床29%71%mRNA 疗法临床前临床34%66%数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月RNAi、mRNA 和反义寡核苷酸：临床前 VS.临床 开发中的 R50、NAi、mRNA 和反义 RNA 疗法大部分处于临床前阶段，分别占各自管线的 74%、66%和 71%262024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告罕见病肿瘤学非肿瘤学注：表中的数字仅根据每种疗法针对的管线开发适应症确定 数据来源：Pharmaprojects|Citeline，2024 年 7 月疗法数量344269239151121847370453837272421982RNA 疗法：最常见的目标治疗领域在目前处于管线中的 1125 款 RNA 疗法当中（从临床前到预注册）：罕见病仍是 RNA 疗法最大的治疗51、领域，而抗感染适应症仍是第二大治疗领域，肿瘤学适应症排在第三位 非肿瘤学适应症仍是 RNA 疗法的最大的罕见病治疗领域，占比高达 78%罕见病抗感染抗癌神经系统消化/代谢肌肉骨骼心血管系统不适用/未具体说明呼吸系统感觉器官免疫系统皮肤血液和凝血泌尿生殖系统（包括性激素）其他抗寄生虫激素（不包括性激素）272024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告疗法数量3025211615131010109 8 7775 5 5 4444444注：表中的数字仅根据每种疗法针对的管线开发适应症确定数据来源：Pharmaproject52、s|Citeline，2024 年 7 月RNA 疗法：最常见的目标罕见病在目前处于管线中的 RNA 疗法当中（从临床前到预注册）：最常见的罕见肿瘤学适应症分别是胰腺癌、肝癌和头颈癌 对于非肿瘤学罕见病，最常见的适应症分别是杜氏肌营养不良、肌萎缩侧索硬化症和亨廷顿病杜氏肌营养不良胰腺癌肌萎缩侧索硬化症肝癌亨廷顿病特发性肺纤维化囊性纤维化强直性肌营养不良急性呼吸窘迫综合征头颈癌卵巢癌额颞叶痴呆预防疟疾感染原发性纤毛运动障碍遗传性血管水肿丁型肝炎病毒预防狂犬病毒感染 Berger 病胃肠癌夏科-玛丽-牙病面肩胛肱型肌营养不良症高苯丙氨酸血症预防猴痘病毒感染视网膜色素变性282024 年 7 月版权53、所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告按期划分的已启动试验数量2023 年第三季度2023 年第四季度2024 年第一季度2024 年第二季度02468101214II/IIIIII/IIIIIIIV其他 数据来源：Trialtrove|Citeline，2024 年 7 月RNA 疗法管线临床试验活动 2024 年第二季度启动的 RNA 疗法试验有 38 项，而 2024 年第一季度为 30 项，其中 82%用于非肿瘤学适应症292024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 R54、NA 疗法概况报告基因、细胞和 RNA 疗法公司交易情况概述基因、细胞和 RNA 疗法的联盟、收购和融资交易情况*融资包括公共融资（首次公开募股(IPO)和再融资）以及通过风险融资、债务发行或私人投资公开股票的方式募集到的私人资金数据来源：Biomedtracker|Citeline，BioSciDB|Evaluate，2024 年 7 月按交易类型划分的最近五个季度交易总笔数9 9 10 6 8 4040 34 3440 68 67 49 85 52 01020304050607080902023 年第二季度2023 年第三季度2023 年第四季度2024 年第一季度2024 年第二季度交易55、笔数 *融资联盟收购 在 2024 年第二季度，先进分子治疗公司共达成了 100 笔交易，比上一季度的 125 笔减少了 20%，也比去年同期的 117 笔减少了 15%2024 年第二季度，联盟和收购交易均出现小幅上升趋势 本季度交易减少是由于融资大幅下降(-39%)，总金额仅略高于 2023 年第四季度的低点302024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告2024 年第二季度基因、细胞和 RNA 疗法的收购交易交易日期交易标题潜在交易价值（美元）2024 年 4 月 3 日Kintara Therapeutics56、 与 TuHURA Biosciences 达成合并协议未披露2024 年 4 月 11 日Century Therapeutics 拟以高达 4500 万美元的价格收购 Clade Therapeutics；收购交易已结束4500 万美元2024 年 5 月 8 日Arbor Biotechnologies 宣布收购 Serendipity未披露2024 年 5 月 20 日InDex Pharmaceuticals 与 Flerie 达成反向收购协议未披露2024 年 5 月 23 日Orna Therapeutics 收购 ReNAgade Therapeutics未披露2024 年 557、 月 23 日MilliporeSigma 以 6 亿美元收购 Mirus Bio6 亿美元2024 年 6 月 6 日GSK 收购 Elsie Biotechnologies5000 万美元2024 年 6 月 17 日Spur Therapeutics 收购 SwanBio Therapeutics未披露数据来源：Biomedtracker|Citeline，BioSciDB|Evaluate，2024 年 7 月 2024 年第二季度，先进分子治疗公司的收购交易略有增加，共有 8 笔交易 本季度最大的交易是 MilliporeSigma 以 6 亿美元收购了 Mirus Bio，将生产病58、毒载体的转染剂产品组合收入囊中 大 型 制 药 公 司 葛 兰 素 史 克(GlaxoSmithKline)通 过 一 份 价 值 5000 万 美 元 的 协 议 收 购 了 Elsie Biotechnologies，获得其用于寡核苷酸疗法的编码技术，以提升该类疗法的活性、降低毒性并改善递送效果312024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告基因、细胞和 RNA 疗法公司的初创融资基因、细胞和 RNA 疗法公司在最近五个季度的 A 轮和种子轮融资交易数量和价值 数据来源：Biomedtracker|Citelin59、e,BioSciDB|Evaluate，2024 年 7 月$1,303$348.20$683$240$266.30 20 1712860510152025$-$200$400$600$800$1,000$1,200$1,4002023 年第二季度2023 年第三季度2023 年第四季度2024 年第一季度2024 年第二季度募集资金总额(1 百万美元)融资交易数量 融资总额（1 百万美元）种子轮和 A 轮融资的交易量在本季度再次出现下降，2024 年第二季度完成了 6 笔交易 融资数量比 2024 年第一季度完成的 8 笔有所下降，仅为 2023 年同期所完成 20 笔交易的 1/3。20260、4 年第二季度共募集资金 2.663 亿美元，比上一季度的 2.401 亿美元增长了 11%融资交易数量322024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告交易日期交易标题治疗模式公司所在地学术源头潜在交易价值（1 百万美元）2024 年 4 月 9 日Nvelop Therapeutics 启动了 1 亿美元的种子轮融资*基因编辑递送美国/马萨诸塞州/剑桥布罗德研究所；麻省总医院1002024 年 5 月 2 日Latus 启动 5400 万美元的 A 轮融资基因疗法美国/宾夕法尼亚州/费城费城儿童医院细胞和分子治疗中61、心542024 年 5 月 21 日Limula 通过种子轮融资募集了 620 万瑞士法郎细胞疗法生产瑞士/Epalinges未知6.92024 年 5 月 23 日Radar Therapeutics 在种子轮融资中募集了 1340 万美元用于基因递送的 RNA 传感器美国/加利福尼亚州/伯克利斯坦福大学；麻省理工学院13.42024 年 6 月 24 日EpilepsyGTx 在种子轮融资中募集了 1000 万美元基因疗法英国/剑桥伦敦大学学院皇后广场神经学研究所102024 年 6 月 25 日Exsilio Therapeutics 启动 8200 万美元 A 轮融资基因编辑美国/纽约62、州/纽约不适用-由前莫德纳高管领投82公司详情学术源头融资类型/募集金额领投方关注的治疗领域可实现基因编辑疗法体内递送的 DLVR-X 和 DLVR-M模块化非病毒载体布罗德研究所；麻省总医院种子轮/1 亿美元*未披露领投方；投资者包括 Newpath Partners、Atlas Venture、F-Prime Capital、5AM Ventures、GV、ARCH Venture Partners未披露使用 mRNA 中间体进行基因插入不适用-由前莫德纳高管领投A 轮/8200 万美元诺华风险基金；Delos Capital未披露通过新型腺相关病毒衣壳变体递送的基因疗法费城儿童医院细胞和63、分子治疗中心A 轮/5400 万美元 8VC；DCVC Bio中枢神经系统(CNS)疾病，包括 CLN2 和亨廷顿病*Nvelop 已于 2022 年进行了种子轮融资，但直到 2024 年第二季度才宣布 数据来源：Biomedtracker|Citeline,Evaluate，2024 年 7 月2024 年第二季度基因、细胞和 RNA 疗法公司的初创融资2024 年第二季度值得关注的基因、细胞和 RNA 疗法初创公司332024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告疗法通用名疾病催化事件催化事件日期Afami-cel64、afamitresgene autoleucelSynovial SarcomaPDUFA/批准决定（美国）2024 年 8 月 4 日-2024 年 8 月 4 日Beqvezfidanacogene elaparvovec血友病 B批准决定（欧洲）2024 年 5 月 31 日-2024 年 8 月 5 日HPC-脐血治疗不适用缺血性卒中PDUFA/批准决定（美国）2024 年 5 月 20 日-2024 年 8 月 31 日mRESVIAmRNA-1345预防呼吸道合胞病毒(RSV)感染批准决定（欧洲）2024 年 6 月 28 日-2024 年 9 月 3 日DCVax-L不适用脑癌（65、恶性胶质瘤；AA 和胶质母细胞瘤(GBM)）批准决定（英国）2024 年 6 月 01 日 2024 年 9 月 30 日Wainuaeplontersen遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性伴多发性神经病（家族性淀粉样多发性神经病变）CHMP（欧洲审评小组）结果2024 年 5 月 07 日-2024 年 8 月 31 日Izervayavacincaptad pegol干性年龄相关性黄斑变性（干性 AMD）/地图样萎缩（眼科）CHMP（欧洲审评小组）结果2024 年 5 月 01 日-2024 年 11 月 30 日Breyanzilisocabtagene maraleucel惰66、性非霍奇金淋巴瘤-iNHL关于 sNDA/sBLA 的处方药申请者付费法案(PDUFA)2024 年 1 月 01 日-2024 年 12 月 31 日Ryteloimetelstat骨髓增生异常综合征(MDS)CHMP（欧洲审评小组）结果2024 年 6 月 01 日-2024 年 12 月 31 日Wainuaeplontersen遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性伴多发性神经病（家族性淀粉样多发性神经病变）批准决定（欧洲）2024 年 1 月 08 日-2024 年 12 月 31 日Vyjuvekberemagene geperpavec大疱性表皮松解症CHMP（欧洲审评小组67、）结果和批准决定（欧洲）2024 年 7 月 01 日-2024 年 12 月 31 日Oxlumolumasiran高草酸尿症补充批准（欧洲）2024 年 1 月 29 日-2025 年 1 月 31 日Ryteloimetelstat骨髓增生异常综合征(MDS)批准决定（欧洲）2024 年 8 月 1 日-2025 年 2 月 28 日 数据来源：Biomedtracker|Citeline，2024 年 7 月即将发生的催化事件342024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告附录方法学、源头和关键术语表方法学：68、疗法的源头和范围（所有数据均来自 Citeline）管线和试验数据 数据来源于 Pharmaprojects 和 Trialtrove 报告分类中包括的疗法类别：-基因疗法：基因疗法；嵌合抗原受体细胞疗法；T 细胞受体细胞疗法；裂解病毒-细胞疗法：其他细胞疗法；干细胞疗法；肿瘤浸润淋巴细胞疗法-RNA 疗法：信使 RNA 疗法；寡核苷酸疗法、非反义 RNA 疗法、非 RNAi 疗法；RNA 干扰；反义 RNA 疗法交易、融资和催化事件数据 数据来自 Biomedtracker。对交易的行业分类如下：基因疗法、细胞疗法；反义 RNA 疗法、寡核苷酸疗法 其他联盟和收购交易的数据来自 Evalua69、te Ltd.旗下的 BioSciDB。交易的行业分类如下：细胞疗法 干细胞/因子、寡核苷酸、反义 RNA/三链螺旋、基因治疗、RNAi352024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告细胞疗法包括以下治疗类别：其他细胞疗法此类细胞疗法不能归入“干细胞类细胞疗法”、“嵌合抗原受体(CAR)类细胞疗法”、“TIL 类细胞疗法”或“TCR 类细胞疗法”类别，或未具体说明是哪种细胞疗法干细胞类细胞疗法此类疗法是通过干细胞（所有其他特定细胞起源的细胞）促进受损组织作出修复反应的再生疗法。肿瘤浸润淋巴(TIL)类细胞疗法该疗法是70、针对肿瘤材料中肿瘤驻留 T 细胞的过继性细胞转移疗法：在体外扩增肿瘤驻留 T 细胞后，再通过淋巴耗竭预处理方案将细胞回输给同一名患者基因疗法是利用遗传物质来治疗或预防疾病。嵌合抗原受体细胞疗法（在本报告中属于基因疗法）此类细胞疗法由经过修饰的 T 细胞组成，以表达嵌合抗原受体(CAR)这是一种细胞表面受体，能赋予 T 细胞靶向特定蛋白以及与靶细胞作战的能力T 细胞受体细胞疗法（在本报告中属于基因疗法）在该细胞疗法中，从患者体内收集天然 T 细胞后对其进行工程化，以表达人工受体（通常经病毒转染），该受体靶向特定细胞内抗原（作为肽段与主要组织相容性复合体(MHC)编码的蛋白质结合）。基因疗法此类疗71、法含有通过载体介导将基因序列导入靶细胞内，并在体内或体外合成的活性成分。该疗法用于替换有缺陷或缺失的基因（例如在囊性纤维化中）以及引入广泛作用的基因序列，以治疗多因素疾病（例如癌症）。不使用载体直接给予寡核苷酸的疗法单独归入反义疗法类；RNA 干扰类；或非反义类、非 RNA 干扰类寡核苷酸药物基因递送平台技术单独归入基因递送载体类溶瘤病毒（在本报告中属于基因疗法）该疗法含具有复制能力的病毒，可以直接溶解病原体细胞。此类疗法通常经过基因修饰，对正常组织无害。此类疗法包括能特异性攻击癌细胞的溶瘤病毒。RNA 疗法包括以下治疗类别：反义疗法此类药物是作为潜在疗法的在研反义化合物。此类药物可以是合成的72、寡核苷酸，或者可以是通过载体表达的反义 RNA，以作为一种基因疗法。由于此类药物具有与编码蛋白质的 DNA 或 RNA 序列互补的特定寡核苷酸序列，从而可以通过结合并抑制 mRNA 的作用来阻止体内特定蛋白表达信使 RNA 类药物携带所需 mRNA 编码以克服基因突变的疗法。此类 mRNA 序列将替换患者体内的缺陷 mRNA，并开始产生所需蛋白关键术语词汇表疗法类型定义就本报告而言，以下术语具有如下含义：362024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告非反义类、非 RNA 干扰类寡核苷酸药物此类寡核苷酸属于合成类治疗73、用寡核苷酸，通过反义或 RNA 干扰(RNAi)以外的机制发挥作用。此类寡核苷酸包括核酶类、适配体类、诱饵类、CpG 类、错配类和免疫刺激类寡核苷酸。使用载体递送的序列（基因疗法）单独划归到“基因疗法”类别。反义类和 RNAi 类寡核苷酸分别单独归入“反义疗法”和“RNA 干扰”类别中。RRNA 干扰类疗法此类疗法包括通过 RNA 干扰(RNAi)机制起治疗作用的产品，包括小干扰 RNA(siRNA)。此类药物可以是合成的寡核苷酸，也可以是基因疗法中通过载体表达的 RNAi 序列（见“基因疗法”治疗类别）。这些序列在体内通过形成 RNA 诱导沉默复合体，从而阻断特定蛋白的表达，然后特异结合并降74、解编码靶蛋白的互补 mRNA。本节不涉及将 RNAi 单纯用作药物发现工具（例如，用于转基因动物模型生产或靶标验证）的内容。交易类型划分联盟联合营销、联合推广、疾病管理、合资企业、生产或供应、营销许可、产品或技术交换、产品购买、研发和营销 许可、反向许可、试验合作融资可转换债券、FOPO、IPO、不可转换债务、融资/其他、私募股权私人投资、私募、特许权使用费出售、特殊目的融资工具、分拆收购收购、剥离、分拆、全面收购、部分收购、反向收购开发状态定义管线正处于开发阶段的药物临床前尚未在人体中进行试验I 期针对药物安全性、PK、PD 进行的早期试验，通常在志愿者中进行II 期在少数患者中开展的首次疗75、效试验III 期为获得注册数据而开展的大规模试验预注册向监管机构提交的批准申请已获批已获得相关监管机构的人用批准未具体说明的适应症未具体说明的癌症未具体说明特定肿瘤类型的适应症未具体说明的血液癌未具体说明特定血液癌的适应症未具体说明的实体瘤未具体说明特定实体瘤的适应症372024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告本报告撰稿人使用指南David Barrett，法律博士美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)首席执行官Shardha YeelesCiteline高级顾问Alex Wendland，新闻学硕士美国基因与细胞76、治疗学会传媒总监Amanda Micklus，理学硕士 Citeline 咨询与分析高级经理Devin Rose美国基因与细胞治疗学会传媒经理由美国基因与细胞治疗学会与 Citeline 撰写的基因、细胞和 RNA 疗法概况报告提供有助于了解细胞和基因疗法趋势的概览图形和数据。欢迎读者如实引用和分享报告中的图像和数据，并附上恰当的引用。使用任何图形或数据时，请注明“数据来源：由美国基因与细胞治疗学会与 Citeline 撰写的基因、细胞和 RNA 疗法概况报告，年份”，并列出提供原始报告的网址：https:/asgct.org/publications/landscape-report，以便其77、他人可访问全文。不得以任何方式修改或重新生成数据，不得暗示已获得 ASGCT 或 Citeline 批准。如在使用中遇到任何问题，请通过以下电子邮件联系 ASGCT：mediaasgct.org。版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。Pharma Intelligence UK Limited 是一家于英格兰和威尔士注册的公司，公司编号 13787459，注册经营地址：3 More London Riverside,London SE1 2AQ。美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)是由科学家、医师、患者代表和其他关注基因和细胞疗法的专业人士组成的重要的专业会员组织78、。我们的会员来自各种机构，包括院校、医院、政府机构、基金会、生物技术与制药公司。ASGCT 推进知识、普及、教育，从而促进基因和细胞疗法的发现与临床应用，以减轻人类疾病，造福患者和社会。联系方式：David Barrett,JD，电子邮件：infoasgct.orgCiteline 为 Norstella 旗下公司，提供一整套互补性的商业智能产品，旨在满足生命科学专业人士不断发展的需求，加快疗法与患者的双向联结。Citeline 全系产品以患者为中心，为临床、商业、监管决策提供分析数据，为企业发展创造实实在在的机会。我们的全球分析师、记者、顾问团队紧扣制药、生物医学、医疗技术行业的脉搏，为您带来专业的洞察分析：主要疾病、临床试验、药物研发和审批、市场预测等等。如需详细了解全世界最受信赖的医疗科学合作伙伴之一，请访问 C联系方式：