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    • 药明康德：2024年中盘点-细胞和基因疗法研发进展白皮书（21页）.pdf

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    • 《药明康德：2024年中盘点-细胞和基因疗法研发进展白皮书（21页）.pdf》由会员分享，可在线阅读，更多相关《药明康德：2024年中盘点-细胞和基因疗法研发进展白皮书（21页）.pdf（21页珍藏版）》请在本站上搜索。 1、For Personal Use Only 细胞和基因疗法细胞和基因疗法研发进展研发进展 2024 年年中中盘点盘点 药明康德内容团队出品 2024 年 6 月 目录：目录：2024 上半年细胞和基因疗法领域亮点总结 第 1 页 2024 上半年细胞和基因疗法新药获批及研发趋势-第 28 页 2024 上半年细胞和基因疗法领域早期投融资趋势-第 910 页 2024 上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐列表 第 11 页 2024 上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐简介 第 1218 页 药明康德内容团队微信矩阵介绍 第 19 页For Personal Use Only 1 亮点总结亮2、点总结 2024 上半年全球共 3 款细胞和基因疗法首次获批上市，获批数量保持近年来的积极趋势，首款肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法问世且 T 细胞疗法实现治疗实体瘤的突破。全球大型药企构建了丰富的细胞和基因疗法管线，其布局折射出对于新型细胞疗法的探索，基因疗法从罕见病拓展至更广泛疾病治疗。2024 下半年全球有 6 款在研细胞和基因疗法有望迎来首次批准。首款 T细胞受体（TCR）-T 细胞疗法 afamitresgene autoleucel 呼之欲出，它有望成为首款治疗实体瘤的经基因工程改造的免疫细胞疗法。2024 上半年共 11 家聚焦细胞疗法的新锐完成早期融资，第一季度总融资额创下小高峰3、。实现高额融资的新锐采用新颖技术在体内直接生成 CAR-T 细胞；开发全新类型细胞疗法如 CAR-Treg 细胞、激活树突细胞的其他新锐也收获可观融资。2024 上半年共 7 家聚焦基因疗法的新锐完成早期融资，下一代编辑工具和新颖编辑策略涌现。基因编辑领域先驱张锋教授联合创建 Moonwalk Biosciences，通过靶向表观遗传组开发针对各种不同疾病的潜在治愈性疗法，完成 5700 万美元融资。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请4、前往正规医院就诊。本报告数据来源截至 2024 年 6 月末，根据公司新闻稿等公开信息整理和分析。For Personal Use Only 2 2024 上半年上半年 3 款细胞和基因疗法款细胞和基因疗法在全球首批在全球首批 历年全球范围内批准的细胞和基因疗法 注注：数据来源为美国细胞和基因治疗学会（ASCGT）及全球监管机构公开信息，以全球首次批准计算。疗法类型包括基因（编辑）疗法、基因编辑免疫细胞疗法、非基因编辑免疫细胞疗法；不含溶瘤病毒、干细胞疗法。数据截至 2024 年 6 月 30 日。2024 年全球范围内首次批准的细胞和基因疗法 2024 上半年全球共 3 款细胞和基因疗法首次5、获批上市，获批速度保持了近年来这一领域的积极趋势。上半年获批的 3 款疗法分别用于血液肿瘤、实体瘤和罕见病。其中 TIL疗法 Amtagvi（lifileucel）获得美国 FDA 批准用于治疗晚期黑色素瘤，lifileucel 是首款获批的 TIL 疗法，也是首款获批治疗实体瘤的 T 细胞疗法，是细胞疗法的又一里程碑。3324563620172018201920202021202220232024潜在获批新药数量商品名商品名公司公司适应症适应症作用机制作用机制全球首批日期全球首批日期已获批已获批国家国家/地区地区Beqvez（fidanacogeneelaparvovec）辉瑞血友病B通过腺6、相关病毒（AAV）导入编码FIX的基因，促进FIX生成2024/1/3加拿大、美国、欧盟Amtagvi（lifileucel）IovanceBiotherapeutics黑色素瘤经体外经IL-2细胞因子扩增后，回输TIL至患者体内杀伤肿瘤细胞2024/2/16美国赛恺泽（泽沃基奥仑赛）科济药业多发性骨髓瘤通过慢病毒（LV）转导靶向BCMA的CAR-T细胞，回输患者体内识别并杀伤癌细胞2024/2/23中国For Personal Use Only 3 大型药企已对细胞大型药企已对细胞和和基因疗法进行深入布局基因疗法进行深入布局 20 家大型药企的细胞疗法（左）和基因疗法（右）管线分布 注：数据7、来源为各药企公开信息，截至 2024 年 6 月。20 家大型药企参考行业媒体Fierce Pharma 2024 年 4 月榜单。部分疗法已有适应症获批，但仍在推进更多适应症/地区的研究与监管申请：包括 2 款临床 2 期 CAR-T 疗法、2 款临床 3 期 CAR-T 疗法，1 款注册阶段 CAR-T 疗法；1 款临床 3 期基因疗法。大型药企普遍在细胞和基因疗法领域有着丰富的管线布局，其中多款已进入临床后期研发阶段。早期管线中已有新型细胞疗法崭露头角，阿斯利康正在开发 3 款 TCR-T疗法，武田正在开发一款 T 细胞疗法。从适应症来看，在研细胞疗法普遍（超过 70%）拟用于治疗血液癌8、症，一部分正在攻克实体瘤（23%），此外，近期 CAR-T 疗法在免疫性疾病领域崭露头角，大型药企的布局也反映出对此看好，早期临床管线中也有两款疗法针对自身免疫性疾病进行开发。基因疗法有望造福更广泛患者，应用领域正在从罕见病拓展至更多相对常见疾病，多款用于中枢神经系统（CNS）疾病、心血管疾病、眼科、听力相关疾病的疗法已进入临床 2 期/3 期。13621311期2期3期注册CAR-TTCT-R T42412111211期2期3期其他心血管疾病代谢与内分泌疾病CNS疾病罕见病For Personal Use Only 4 大型药企大型药企在研在研细胞疗法细胞疗法列表列表 公司公司 在研疗法在研9、疗法 靶点靶点/机制机制 在研最高阶段在研最高阶段 拟治疗疾病拟治疗疾病 在研最高阶段在研最高阶段 阿斯利康 AZD0754 CAR-T，靶向 STEAP2 前列腺癌 1 期 阿斯利康 AZD5851 CAR-T，靶向 GPC3 肝癌 1 期 阿斯利康 AZD6422 CAR-T，靶向 CLDN18.2 实体瘤 1 期 阿斯利康 GC012F CAR-T，靶向 CD19/BCMA 多发性骨髓瘤 1 期 阿斯利康 NT-112 TCR-T，靶向 KRAS G12D 实体瘤 1 期 阿斯利康 NT-125 TCR-T，靶向新抗原 实体瘤 1 期 阿斯利康 NT-175 TCR-T，靶向 TP53 10、实体瘤 1 期 艾伯维 CLBR001+SWI019 CAR-T，靶向 CD19 B 细胞恶性肿瘤 1 期 百时美施贵宝 Abecma（Idecabtagene vicleucel）CAR-T，靶向 BCMA 新确诊多发性骨髓瘤 3 期（已获美国FDA 批准用于后线治疗）百时美施贵宝 BCMAxGPRC5D CAR-T CAR-T，靶 向BCMA/GPRC5D 多发性骨髓瘤 1 期 百时美施贵宝 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）CAR-T，靶向 CD19 边缘区淋巴瘤 2 期（已获美国FDA 批准治疗其他淋巴瘤）百时美施贵宝 CD19 NEX T（BMS-911、86353）CAR-T，靶向 CD19 系统性红斑狼疮、多发性硬化 1 期 百时美施贵宝 GPRC5D CAR T（BMS-986393）CAR-T，靶向 GPRC5D 多发性骨髓瘤 2 期 吉利德 Anitocabtagene autoleucel CAR-T，靶向 BCMA 多发性骨髓瘤 2 期 吉利德 Axicabtagene ciloleucel CAR-T，靶向 CD19 大 B 细胞淋巴瘤一线治疗、滤泡性淋巴瘤二线治疗 3 期（已获美国FDA 批准用于后线治疗）吉利德 Brexucabtagene autoleucel CAR-T，靶向 CD19 儿童急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋12、巴瘤 2 期（已获美国FDA 批准治疗其他血液肿瘤）吉利德 KITE-197 CAR-T，靶向 CD19 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 1 期 For Personal Use Only 5 吉利德 KITE-363 CAR-T，靶向 CD19/CD20 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 1 期 吉利德 KITE-753 CAR-T，靶向 CD19/CD20 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 1 期 罗氏 RG6538（P-BCMA-ALLO1）CAR-T，靶向 BCMA 多发性骨髓瘤 1 期 诺华 PHE885（durcabtagene autoleucel）CAR-T，靶向 BCMA 多发性骨髓瘤 2 期 诺13、华 YTB323（rapcabtagene autoleucel）CAR-T，靶向 CD19 大 B 细胞淋巴瘤、狼疮性肾炎 2 期 强生 Carvykti（ciltacabtagene autoleucel)CAR-T，靶向 BCMA 多发性骨髓瘤 二线治疗 EMA审 评 中（已 获 美 国FDA 批准用于二线治疗，获EMA 批准用于四线治疗）强生 JNJ-4496 CAR-T，靶向 CD19/CD20 血液肿瘤 1 期 强生 JNJ-9530 CAR-T，靶向 CD20 血液肿瘤 1 期 武田 TAK-012 T 细胞疗法，靶点未公布 急性髓性白血病 1 期 注注：按公司英文名首字母排序 14、For Personal Use Only 6 大型药企大型药企在研在研基因基因疗法疗法列表列表 公司公司 在研疗法在研疗法 靶点靶点/机制机制 拟治疗疾病拟治疗疾病 最高研发阶最高研发阶段段 艾伯维 ABBV-RGX-314 AAV 基因疗法，递送编码抗 VGEF 抗体片段的基因 湿性年龄相关性黄斑变性 3 期 拜耳 AB-1001（BV-101）AAV 基因疗法，递送CYP46A1 基因 亨廷顿病 1 期 拜耳 AB-1002 AAV 基因疗法，递送蛋白抑制剂 1 基因 充血性心力衰竭 2 期 拜耳 AB-1003（LION-101）AAV 基因疗法，递送FKRP 基因 肢带型肌营养不良症15、 1 期 拜耳 AB-1005（AAV2-GDNF）AAV 基因疗法，递送人类胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）基因 帕金森病、多系统萎缩 1 期 拜耳 ACTUS-101 AAV 基因疗法，递送-葡萄糖苷酶（GAA）基因 庞贝病 1 期 辉瑞 giroctocogene fitelparvovec（PF-07055480）AAV 基因疗法，递送凝血因子 VIII 基因 血友病 A 3 期 礼来 GBA1 Gene Therapy AAV 基因疗法，递送GBA1 基因 帕金森病、1 型戈谢病 2 期 礼来 GRN Gene Therapy AAV 基因疗法，递送GRN 基因 额颞叶痴呆 2 16、期 礼来 OTOF Gene Therapy AAV 基因疗法，递送OTOF 基因 听力损失 2 期 罗氏 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，RG6356，SRP-9001）AAV 基因疗法，递送微抗肌萎缩蛋白基因 杜氏肌营养不良 3 期（已获美国FDA 批准）For Personal Use Only 7 罗氏 RG6357（dirloctocogene samoparvovec，SPK-8011)AAV 基因疗法，递送凝血因子 VIII 基因 血友病 A 2 期 罗氏 RG6359（SPK-3006）AAV 基因疗法，递送GAA 基因 庞贝病 2 17、期 诺和诺德 DNA immunotherapy 基因疗法，递送编码前胰岛素和胰岛素原的质粒 1 型糖尿病 1 期 诺华 DFT383 基因疗法，递送胱氨酸（CTNS）基因 肾移植前后胱氨酸病 1 期 诺华 OAV101（AVXS-101）AAV 基因疗法，递送运动神经元生存蛋白（SMN1）基因 脊髓性肌萎缩症（SMA）3 期 强生 Botaretigene sparoparvovec（AAV-RPGR）AAV 基因疗法，递送RPGR 基因 X 连锁视网膜色素变性 3 期 强生 JNJ-1887 基因疗法，递送CD59 基因 地图样萎缩 2 期 赛诺菲 SAR444836 AAV 基因疗法，递18、送苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因 苯丙酮尿症 1 期 注注：按公司英文名首字母排序 For Personal Use Only 8 2024 下半年下半年有望有望获批的获批的细胞细胞和和基因疗法基因疗法 在研疗法在研疗法 公司公司 潜在适应证潜在适应证 靶点靶点/机制机制 研发及监管审评进展研发及监管审评进展 Afamitresgene autoleucel Adaptimmune Therapeutics 滑膜肉瘤 TCR-T 细胞疗法，靶向 MAGE-A4 抗原 美国 FDA 的 PDUFA日期为 2024 年 8 月4 日 Obecabtagene autoleucel Autolus T19、herapeutics 复发/难治性B 细胞急性淋巴细胞白血病 CAR-T 细胞疗法，靶向 CD19 美国 FDA 的 PDUFA日期为 2024 年 11 月16 日；2024 年 4 月EMA 已接受上市申请 润达基奥仑赛注射液 恒润达生 复发/难治性B 细胞非霍奇金淋巴瘤 CAR-T 细胞疗法，靶向 CD19 中国 NMPA 已于2023 年 12 月受理上市申请 RP-L102 Rocket Pharmaceuticals 范可尼贫血（FA）通过 LV 改造自体造血干细胞，递送FANCA 基因 2024 年 4 月 EMA 已接受 MAA；计划2024 年向美国 FDA提交 BLA K20、resladi（marnetegragene autotemcel，RP-L201）Rocket Pharmaceuticals 严重 I 型白细胞粘附缺陷 通过 LV 改造自体造血干细胞，递送ITGB2 基因 BLA 已于 2023 年 10月获美国 FDA 受理并获优先审评资格，正在准备美国 FDA要求的生产制造（CMC）信息 Prademagene zamikeracel Abeona Therapeutics 营养不良性大疱性表皮松解症 将 COL7A1 基因递送到患者皮肤细胞，并通过逆转录病毒载体稳定整合到分裂的靶细胞DNA 中，实现长期基因表达 正在准备美国 FDA要求的 CMC 21、信息，预计将在 2024 年第三季度重新向美国FDA 提交 BLA 基于当前公开研发与监管审评进展信息，2024 下半年全球有 6 款在研细胞和基因疗法有望迎来首次批准，2024 全年获批数字有望创下新高。首款 TCR-T 细胞疗法 afamitresgene autoleucel 呼之欲出，它有望成为首款治疗实体瘤的经基因工程改造的免疫细胞疗法。For Personal Use Only 9 细胞疗法新锐早期融资细胞疗法新锐早期融资总额总额在在 Q1 创下小高峰创下小高峰 近 3 年细胞疗法研发新锐早期投融资趋势 注：早期融资定义为 B 轮及之前的融资轮次，且融资金额超过 1000 万美元。22、如果融资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。未符合以上条件的公司（如获得融资，但未公布金额/轮次）未被纳入。数据截至 2024 年 6 月 27 日。2024 上半年共 11 家聚焦细胞疗法的新锐获得共约 5.3 亿美元的早期投资。尽管融资事件数趋于平稳，但第一季度总融资额反弹，创下小高峰。Capstan Therapeutics 公司完成 1.75 亿美元 B 轮融资，Capstan 公司致力于通过靶向脂质纳米颗粒(tLNP)进行 RNA 递送来推进特定细胞的体内重编程，具有治疗如癌症、自身免疫疾病等广泛疾病的潜力。该公司的核心在研 CAR-T 疗法 CPTX2309 正在推进早23、期临床概念验证，这款疗法可将编码靶向 CD19 CAR 的 mRNA 载荷递送到表达 CD8 的 T 细胞中，从而有效地在体内直接生成 CAR-T。开发全新类型细胞疗法如 CAR-Treg 细胞、激活树突细胞的其他新锐也收获可观融资。开发免疫细胞疗法的新锐普遍专注于癌症领域，开发干细胞疗法的新锐则关注 CNS 疾病、心血管疾病、代谢与内分泌疾病等更广泛疾病领域。9.61 3.09 5.98 2.60 5.13 2.19 2.59 1.45 4.32 0.98 22 8 7 9 10 8 8 6 7 4 2022Q1 2022Q2 2022Q3 2022Q4 2023Q1 2023Q2 202324、Q3 2023Q4 2024Q1 2024Q2投融资总金额（亿美元）投融资事件数For Personal Use Only 10 基因疗法新锐早期融资基因疗法新锐早期融资：领域领域先驱创立公司夺目先驱创立公司夺目 近 3 年基因疗法研发新锐早期投融资趋势 注：早期融资定义为 B 轮及之前的融资轮次，且融资金额超过 1000 万美元。如果融资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。未符合以上条件的公司（如获得融资，但未公布金额/轮次）未被纳入。数据截至 2024 年 6 月 27 日。2024 上半年 7 家聚焦基因疗法的新锐获得共约 2.27 亿美元的早期融资。基因编辑领域先驱张锋教授25、联合创建 Moonwalk Biosciences，该新锐公司完成5700万美元融资，将表观遗传发现平台与精确工程化技术相结合，旨在将细胞重编程到健康状态，开发针对各种不同疾病的潜在治愈性疗法。多家新锐正在采用下一代编辑工具，如基于设计重组酶、基于新型 Cas核酸酶进行编辑。3.65 2.62 4.12 1.58 3.66 4.18 2.90 5.44 1.31 0.96 866461078342022Q1 2022Q2 2022Q3 2022Q4 2023Q1 2023Q2 2023Q3 2023Q4 2024Q1 2024Q2投融资总金额（亿美元）投融资事件数For Personal Us26、e Only 11 2024 年早期融资的细胞和基因疗法新锐公司列表年早期融资的细胞和基因疗法新锐公司列表 公司名公司名 融资轮次融资轮次 融资金额融资金额 融资时间融资时间 OverT Bio 种子轮 1600 万美元 2024-05-06 Latus A 轮 5400 万美元 2024-05-03 Seamless Therapeutics 种子轮 1180 万欧元 2024-04-23 Siren Biotechnology 种子轮 1961 万美元 2024-04-22 Corner Therapeutics A 轮 5400 万美元 2024-04-18 羿尊生物 A+轮 近亿元人民27、币 2024-04-15 引正基因 Pre-A+轮 千万美元 2024-04-03 跃赛生物 A 轮 超亿元人民币 2024-04-03 Capstan Therapeutics B 轮 1.75 亿美元 2024-03-20 Asgard Therapeutics A 轮 3000 万欧元 2024-03-14 先博生物 A+轮 2 亿元人民币 2024-03-11 Orizuru Therapeutics B 轮 33 亿日元 2024-02-29 Kenai Therapeutics A 轮 8200 万美元 2024-02-29 DAAN BioTherapeutics A 轮 23028、 亿韩元 2024-01-30 GenEdit A1 轮 2400 万美元 2024-01-23 Tr1X Bio A 轮 7500 万美元 2024-01-17 Amlogenyx A 轮 5000 万美元 2024-01-11 Moonwalk Biosciences A 轮 5700 万美元 2024-01-04 获得 5000 万美元以上早期融资额的新锐详细介绍请见第 12-19 页。For Personal Use Only 12 Capstan Therapeutics Capstan 公司致力于通过靶向脂质纳米颗粒（tLNP)进行 RNA 递送来推进特定细胞的体内重编程，具有治疗29、如癌症、自身免疫疾病等广泛疾病的潜力。2023 年诺贝尔生理学或医学奖得主 Drew Weissman 博士是该公司的科学创始人之一。Capstan 公司的 tLNP 技术平台通过在 LNP 上装饰与特定受体相结合的抗体或者抗体片段，有望解决特异性递送的难题，可以将 mRNA 编码 CAR 递送至特定免疫细胞亚群并对其进行改造以消除致病细胞；也可以将 mRNA 编码的基因编辑系统传递给致病细胞，来治疗遗传疾病。该公司的核心在研的体内 CAR-T 疗法 CPTX2309 正在在自身免疫疾病中进行早期临床概念验证，这款疗法可将编码靶向 CD19 CAR 的 mRNA 载荷递送到表达 CD8 的 T30、 细胞中，从而有效地在体内直接生成 CAR-T。这种方法的目标是通过在血液和淋巴组织中快速深度清除 B 细胞，实现免疫系统的重置，并且避免传统体外生产 CAR-T 疗法的挑战。今年 3 月，Capstan Therapeutics 今天宣布成功完成了 1.75 亿美元的超额认购 B 轮融资。B 轮融资所获得的资金将用于推进 CPTX2309 的开发，并进一步开发 Capstan 的靶向 tLNP 管线。Capstan 的总裁兼首席执行官 Laura Shawver 博士曾在 2023 药明康德全球论坛上分享基因和细胞疗法开发的洞见。她表示，在基因疗法领域，业界已经意识到病毒载体的局限性，因此包31、括 LNP 在内的非病毒载体将在未来的基因疗法开发中拥有一席之地。对于 LNP 载体技术来说，如何特异性地将 LNP 递送到不同类型的细胞中是需要解决的问题。For Personal Use Only 13 Kenai Therapeutics 2024 年 3 月，Kenai Therapeutics 宣布完成了 8200 万美元的 A 轮融资，该公司致力于开发基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞疗法，治疗多种神经系统疾病。该公司主要候选疗法 RNDP-001 是一种来源于诱导多能干细胞的同种异体多巴胺前体细胞疗法，用于治疗特发性和遗传性帕金森病，并在帕金森病的临床前模型中显示出了良好的存活32、率、神经支配和行为恢复能力。此次融资获得的资金将使公司能够为 RNDP-001 提交 IND 申请并完成 1 期临床试验，该试验预计将在今年内启动。除了 RNDP-001，Kenai 还在开发一系列现货型多巴胺神经元替代细胞治疗产品，用于治疗神经系统疾病。Howard Federoff 博士是 Kenai Therapeutics 的首席医学官和科学创始人。最近，作为 Aspen Neuroscience 的首席执行官，他带领该公司完成了 7000 万美元的 A 轮融资，以推进针对帕金森病的自体 iPSC 项目。Federoff 博士还是Brain Neurotherapy Bio 的联合创始33、人，该公司是一家临床阶段公司，致力于为运动障碍患者提供 AAV 基因疗法。Federoff 博士是神经系统疾病先进医药领域的知名意见领袖和连续创业者，专注于开发基因和细胞疗法以阻断疾病进程。For Personal Use Only 14 Tr1X Bio 2024 年 1 月，Tr1X Bio 宣布走出隐匿模式，并完成 7500 万美元的 A 轮融资。该公司旨在开发通用的同种异体调节性 T（Treg）和 CAR-Treg 细胞疗法，以治疗和潜在治愈自身免疫和炎症性疾病。根据新闻稿，Tr1X 的在研疗法是潜在首个从供体衍生的工程化 1 型调节性 T（Tr1）细胞疗法，可能重现天然存在 Tr1 34、细胞的功能。Tr1X公司的管线主要基于其科学创始人Maria Grazia Roncarolo博士的工作，她是 Tr1 细胞的发现者。Tr1 细胞是由调节性 T 细胞所分化的亚群，对于维持健康人体内免疫平衡和耐受至关重要。在临床前模型和患者中观察到这类细胞具有几个重要的功能，包括抑制局部炎症和下调炎症小体、抑制致病性效应 T细胞反应、诱导长期耐受。Tr1X的专有技术能够将从健康供体中分离出的CD4+T细胞转化为类Treg细胞，这些细胞具有与天然 Tr1 细胞相似的功能和特征。这些细胞可以进一步改造以靶向特定组织或器官，以进行局部免疫调节。目前，Tr1X 正致力于开发其在研 Tr1 细胞疗法 T35、RX103，该公司计划在 1 期试验中评估 TRX103 用以预防患者产生移植物抗宿主病（GvHD）的效果，这些患者接受了不匹配的造血干细胞移植。该公司同时在开发多个管线项目，用于治疗炎症性肠病、1 型糖尿病和多种 B 细胞介导的自身免疫疾病。Tr1X 的首席执行官 Bill Lis 先生在从研发阶段到商业化的公司建设和产品管线方面拥有超过 25 年的生物技术高管领导经验。他最近在 2019 年至 2022 年期间担任 Jasper Therapeutics 的董事长兼临时首席执行官，领导了该公司的A 轮和后续融资，并成功完成了 brequilimab 在造血干细胞移植方面的 1 期试验。在此36、之前，他于 2008 年至 2018 年担任 Portola Pharmaceuticals 首席执行官兼董事。此外，他目前还是再鼎医药公司的独立董事。For Personal Use Only 15 Moonwalk Biosciences 2024 年 1 月，Moonwalk Biosciences 宣布完成了 5700 万美元的种子和 A 轮融资，此次融资将支持 Moonwalk 的表观遗传分析和工程技术平台的持续开发，并将其表观遗传治疗药物管线向临床推进。通过靶向表观遗传组，Moonwalk旨在将细胞重编程到健康状态。根据新闻稿，Moonwalk 是首家将表观遗传发现平台与精确工程化37、技术相结合的公司，使得靶向表观遗传组，扩展复杂疾病的靶标范围成为可能。Moonwalk 专注于通过全面性的读写科技，以工程化改造表观遗传组，旨在根源水平上开发出针对各种不同疾病的潜在治愈性疗法。现有的基因编辑方法涉及通过切割或产生小断裂来改变 DNA，由于不可预测的修复过程及其序列的变化，这可能存在风险，这些方法通常靶向已知基因。Moonwalk 的创新表观遗传编辑器以不同的方式工作，利用细胞的自然调节系统一步准确、永久地控制多个基因，而不改变 DNA 序列本身。这项开创性的技术得到了 Moonwalk 人工智能驱动分析技术的强化，使该公司能够更有效地解决复杂条件下涉及的多个因素，最大限度地减38、少脱靶效应和毒性，同时保持主要 DNA 序列完整。Moonwalk 由 Alex Aravanis 博士、Arash Jamshidi 博士和 Justin Valley 博士联合创立，他们是生物技术领域的领导者，在将复杂科学转化为临床产品方面拥有数十年经过验证的执行力。在共同创建 Moonwalk 之前，Aravanis 博士是Illumina 的首席技术官、研究和产品开发主管，负责领导 Illumina 的研究和产品开发项目。在他的领导下，Illumina 推出了业界领先的 DNA 测序研究和临床应用产品。Jamshidi 博士则曾担任 GRAIL 公司数据科学部门的高级副总裁，他也是 G39、RAIL 的科学联合创始人之一。Valley 博士则曾是 Berkeley Lights（现为 Bruker 公司的一部分）的应用和耗材副总裁。该公司的科学联合创始人为Broad 研究所的著名学者、基因编辑领域先驱张锋博士。For Personal Use Only 16 Latus 2024 年 5 月，专注于开发新型基因疗法候选药物以治疗 CNS 疾病的生物技术公司 Latus Bio 宣布初步完成 5400 万美元的 A 轮融资。Latus的专有技术旨在通过直接在非人灵长类动物中大规模平行和无偏倚地筛选新型 AAV 衣壳，以直接应对现有以 AAV 为载体的基因疗法所面临的挑战，包括对高剂40、量注射的依赖、高剂量注射可能引起的脱靶毒性，以及难以进行规模化生产等问题。在临床前非人灵长类动物模型中，Latus 公司的衣壳变体在中枢神经系统中的精确部位表现出高基因表达，具有靶细胞特异性，且组织外活性极低。基于这些临床前数据，Latus 公司计划在临床研究中使用低剂量的候选产品，旨在提高基因疗法的安全性并实现成功生产。Latus 公司的首席执行官是 P.Peter Ghoroghchian 博士，他是一名医生科学家，同时也是一名连续生物技术企业家，在推动创新疗法从平台确定到临床前发现再到成功临床开发方面积累了丰富的经验。For Personal Use Only 17 Corner The41、rapeutics 2024 年 4 月，Corner Therapeutics 宣布已完成 5400 万美元的 A 轮融资，用于研发能够终身保护人体免受癌症和传染病侵害的疫苗。Corner 公司的技术让免疫系统能够生成对抗疾病、并长久生存的 T 细胞。比尔及梅琳达 盖茨基金会的研究基金将帮助 Corner 应用其技术对抗诸如 HIV、流感和 COVID-19等传染病。Corner 的技术专注于释放人体树突状细胞（DCs）的免疫调节能力，以提供终身的疾病保护。迄今为止，包括检查点抑制剂、IL-2、CAR-T 和 TIL 在内的 T细胞相关疗法已为免疫疗法带来多个突破。然而它们仍存在安全性和有效42、性方面的限制。新闻稿指出，Corner 旨在开发首个高度激活 DCs，以有效在患者体内生产个体化 T 细胞疗法的手段，有潜力带来更强大、更精准的药物。Corner 的技术平台是建立在其科学联合创始人哈佛医学院儿科教授 Jonathan Kagan 博士的开创性免疫学研究之上。Corner 引入了两项专有技术一个树突状细胞超激活平台和一个催化佐剂平台，这两种技术在多种临床前模型中诱导出强大且持久的 T 细胞和抗体产生。Corner 的树突状细胞超激活平台释放了 DCs 中炎症小体（inflammasomes）的力量，刺激 IL-1 的产生，这是关键的 T 细胞记忆信号。其催化佐剂平台旨在通过基于43、 mRNA 的疫苗刺激 DCs，这种疫苗可以快速部署，以应对不断变化的感染和癌症抗原特征。这两个互补平台的结合有望生成广泛、持久、对患者友好且低成本的免疫疗法。在临床前研究中，Corner 的方法已被证明能够诱导对癌症和感染的保护性免疫特别是在老年人或免疫力低下的受试者中效果显著。2023 年 11 月，mBio 发表的研究证实，Corner 的催化佐剂平台能够增强脂质纳米颗粒疫苗的免疫原性。2022 年，Nature Reviews Immunology 发表了由 Corner 的科学联合创始人 Jonathan Kagan 博士主导的文章，概述了超激活的 DCs 如何刺激抗肿瘤的细胞免疫。44、For Personal Use Only 18 Amlogenyx 2024 年 1 月，Amlogenyx 宣布完成 5000 万美元的 A 轮融资。Amlogenyx 是由 Ultragenyx 公司分拆成立的子公司。专注于开发利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默病的新型基因疗法。Amlogenyx 公司专注于基因疗法的研究，其理论基础是这种治疗方法能够更有效地清除致病蛋白质，故而可能具有更好的疗效。虽然目前该公司的研究尚处于临床前试验阶段，自从母公司 Ultragenyx 宣布其分拆计划后，Amlogenyx的研发活动就一直在有序进行。在行业媒体 Endpoints News 的采访中，Ultragenyx 公司的首席执行官 Emil Kakkis 博士透露了 Amlogenyx 的初期运营计划。他提到，由大约八名员工组成的早期开发团队将在公司成立的初期承担管理职责。随着研究的进展，一旦Amlogenyx 准备进行人体临床试验，公司将会聘请一位首席执行官及其他高层领导团队，以推动公司向前发展。For Personal Use Only 19 关注药明康德内容部微信矩阵，了解更多全球医药产业动态 药明康德官微药明康德官微 医药观澜医药观澜 创鉴汇创鉴汇 学术经纬学术经纬 医学新视点医学新视点 健康榨知机健康榨知机

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